你的生长激素是不是白打了？如何评价生长激素的治疗效果？

小兰妈妈说：我们孩子打了生长激素1年就长了8cm，别的孩子打1年长了12cm呢，我们是不是效果不好啊？

随着生长激素研发技术的更新迭代，以及人们对儿童生长发育的关注，越来越多的矮小儿童得到了治疗。那么如何评价生长激素的疗效呢？

1、首先生长激素是什么？

生长激素是由位于脑垂体中生长激素细胞分泌一种长度为191个氨基酸的肽类激素，其可促进软骨细胞增殖，从而促进骨生长，使骨长度增加。除此之外，睡眠、血糖浓度、尼古丁、多巴胺等多种因素影响生长激素的分泌。

2、重组人生长激素（rhGH）的治疗范围

目前可用rhGH治疗的导致身材矮小的疾病包括∶生长激素缺乏症（growthhormonedeficiency，GHD）、慢性肾功能不全肾移植前（chronicrenalinsufficiencypretransplantation）、Turner综合征（Turnersyndrome）、Prader-Willi综合征（Prader-Willisyndrome）、小于胎龄儿（smallforgestationalage）、特发性矮身材（idiopathicshortstature，ISS）、短肠综合征、SHOX基因缺失、Noonan综合征（Noonansyndrome）等

  不同疾病的治疗效果有所差异，对于合并综合症的患儿治疗效果稍差，但仍远快于其自身生长速度，可显著改善终身高。

rhGH治疗的小胎龄和生长激素缺乏患者的主要目标是让患者快速获得代偿性生长达到目标身高(TH)标准偏差评分(SDS)，随后是一个维持阶段，适当的青春期身高增加，和成人身高接近他们的遗传靶身高，第二年的治疗效果往往不如第一年的生长速度，但是生长激素的长疗程坚持使用对于患儿的终身高的提升仍十分重要。

特发性矮小是排除性诊断，是一组具有异质性的病人，治疗效果不一，且具有剂量依赖效应。

3、影响重组人生长激素作用的因素：

●rhGH的治疗剂量、

●开始治疗的年龄、

●rhGH的治疗疗程、

●治疗时身高、

●患者的骨龄、

●治疗的依从性、

●GH受体及受体后转导途径的效能

开始治疗的年龄与疗效呈负相关；rhGH剂量、治疗时身高、疗程、父母平均身高、骨龄、rhGH治疗第一年的反应与疗效呈正相关。其中靶身高和第1年身高增长是影响rhGH疗效的最主要因素。如果患儿依从性好，且治疗剂量合适的情况下，若生长速率未增加，血清IGFl水平未增加，通常提示继续rhGH治疗是无效的，应注意排除生长激素不敏感综合征或IGFl缺乏或其受体缺陷等，二者对外源性生长激素治疗均无反应。

  儿童的身材受到他们双亲身高的影响，根据双亲身高计算儿童的遗传身高或称为靶身高已在儿童临床得到广泛应用。CMH方法应用广泛，即

男孩遗传靶身高=(父亲身高+母亲身高)/2+6.5CM

女孩遗传靶身高=(父亲身高+母亲身高)/2-6.5CM



4、生长激素治疗效果的评价有短期和长期两个指标

rhGH短期治疗效果评价指标：以身高SDS的变化为最好，生长速率、生长速率SDS或年生长速率变化可供参考。

4、评价重组人生长激素疗效的短期以及长期目标

rhGH治疗第一年有效反应的指标为

●身高SDS增加0．3～0．5以上；

●生长速度较治疗前增加＞3cm／年；

●生长速率SDS＞1

长期治疗效果评价指标：

●成人身高SDS

●成人身高SDS与rhGH开始治疗时身高SDS的差值

●成人身高与预测身高的差值

●成人身高与遗传靶身高的差值

身高SDS=(患儿身高-同年龄同性别儿童平均身高)/正常儿童身高的标准差



因为正常儿童生长不同阶段的身高变量的离散程度不同（标准差不同），在不同年龄段这个差值的意义却不同，所以，在生长学评价中，不仅要以绝对值表示，而且也应当以相对值来表示个体与标准儿童之间的差异。

5、综上所述，生长激素治疗效果影响因素众多，最重要的是与治疗前相比，比如文中的患儿，治疗后身高增长速度较治疗前明显增加，身高SDS较前增加，第一年治疗有效，重组人生长激素最终目标是改善终身高，坚持使用非常重要！